创新药研发有多难？

　　李超

　　一粒小小的药片是如何从无到有生产出来的？从细胞到小鼠、大鼠到灵长类再到人类，一个创新药最后成为商品正式投入市场又要经历多少曲折？记者在采写这篇报道中，面对面采访了多位国际、国内顶尖科研专家，创新药研发困难程度着实让人咂舌。

　　生物医药研发领域，就像一座金字塔，占比最大的塔基被各类仿制药占据，而最耀眼的塔尖，则属于自主知识产权的创新药。创新药研发国际公认的有三个“10”的说法：即研发时间需10年，研发费用需10亿美元，成功率只有10％！

　　知微医药总经理李伟教授向记者介绍，知微医药研发的TM471-1到临床申报经历了确定靶标分子及筛选模型、寻找苗头化合物、优化先导化合物并确定候选药物、临床前毒理学研究等环节，经历了近7年时间，投入了1.2亿元。后续到成药，还要经历临床研究、申请上市等阶段。这一过程走下来，时间久、投入大、风险高。而且在新药正式上市销售之前，没有任何收入，全部是研发投入。

　　李伟给记者举了个例子，一只实验猴目前价格超过20万元，一个实验使用50只以上，仅此一项投入就超过千万元。而且，市场上还不一定能及时买得到实验猴。

　　所以说，每个I类创新药不要说做完临床成功上市，只要推到I期临床，就是一项巨大的成就。

　　知微医药本次申报的TM471-1，就属于I类创新药，具有自主产权。国内知名的第三方CRO公司在动物身上做的数据上显示，该药物的生物活性、利用度、血浆游离药物的含量、血液暴露量等指标，远远好于已上市的国际知名药物，尤其是毒性远远低于同类已上市药物。从临床前动物身上获取的试验数据来看，该BTK抑制剂成药的价值巨大，有望成为该领域真正的Bestinclass（同类最好）。